Как механизм CRISPR-Cas9 изменяет подход к лечению генетических заболеваний на молекулярном уровне?

Answer 1

CRISPR-Cas9 редактирует ДНК с высокой точностью: gRNA направляет Cas9 к целевому гену, где он разрезает ДНК. Репарация (NHEJ или HDR) либо отключает ген, либо исправляет его, используя донорскую ДНК. Для генетических заболеваний это позволяет: коректировать мутации (серповидноклеточная анемия) , отключать вредные гены (болезнь Хантингтона) , вводить терапевтические гены (иммунодефициты) . Редактирование возможно ex vivo или in vivo. Ограничения: риск офф-таргет эффектов и сложность доставки. Применяется в испытаниях для